Utilizare off-label

Martina Feichter a studiat biologia cu o farmacie electivă la Innsbruck și, de asemenea, sa cufundat în lumea plantelor medicinale. De acolo nu au fost departe până la alte subiecte medicale care încă o captivează până în prezent. S-a format ca jurnalist la Academia Axel Springer din Hamburg și lucrează pentru din 2007 - mai întâi ca editor și din 2012 ca scriitor independent.

Mai multe despre experții Tot conținutul este verificat de jurnaliștii medicali.

În cazul utilizării fără etichetă, medicamentele sunt utilizate în afara aprobării lor oficiale. Dacă, de exemplu, medicul prescrie un antibiotic care este aprobat numai pentru adulți unui copil, acest lucru se face „fără etichetă”. Aici puteți afla ce motive pot exista pentru utilizarea în afara etichetei și ce riscuri sunt asociate cu aceasta!

Ce înseamnă „utilizare în afara etichetei”?

Termenul în engleză „off-label use” înseamnă „utilizare necorespunzătoare” sau „utilizare neaprobată”. Aceasta înseamnă utilizarea unui medicament împotriva afecțiunilor sau bolilor sau în anumite grupuri de pacienți pentru tratamentul cărora medicamentul în cauză nu are de fapt aprobarea autorităților de reglementare.

Admiterea este strict reglementată

O astfel de aprobare, adică aprobare, este necesară pentru fiecare medicament: dacă o companie farmaceutică a dezvoltat un medicament nou, acesta trebuie să fie aprobat de autorități, adică verificat și aprobat. Autoritatea competentă de acordare a licențelor pentru majoritatea medicamentelor din Germania este Institutul Federal pentru Medicamente și Dispozitive Medicale (BfArM). Cu toate acestea, pentru unele medicamente (cum ar fi vaccinurile), Institutul Paul Ehrlich (PEI) trebuie să acorde aprobarea.

O astfel de aprobare este valabilă doar pentru un anumit domeniu de aplicare - pentru o anumită boală sau un simptom specific și un grup specific de persoane (de exemplu, migrene acute cu sau fără aură la adulți). Tipul de aplicare a medicamentului (de exemplu, sub formă de tabletă sau seringă sub piele), dozajul și durata de utilizare sunt, de asemenea, specificate în aprobare.

Un producător poate solicita mai multe aprobări pentru medicamentul său încă de la început, adică pentru mai multe domenii de aplicare. Sau poate solicita o prelungire a unei aprobări existente, de exemplu, astfel încât un medicament antigripal pentru adulți să fie aprobat și pentru copii în viitor.

Pentru fiecare domeniu de aplicare solicitat, compania farmaceutică trebuie să prezinte autorităților de reglementare rezultatele studiului care să demonstreze utilizarea eficientă și sigură a medicamentului în acest domeniu de aplicare și în acest formular.

Utilizarea în afara etichetei în anumite condiții

Cu toate acestea, în practică, unele medicamente se dovedesc, de asemenea, utile pentru afecțiuni, boli sau grupuri de persoane, altele decât cele permise. Atunci producătorul ar putea solicita aprobarea pentru aceste domenii de aplicare. Cu toate acestea, deoarece acest lucru este foarte costisitor și consumă mult timp, companiile farmaceutice fac adesea lipsă.

Deci, se întâmplă ca medicii să utilizeze multe medicamente în afara aprobării lor („off label”) în anumite condiții. Medicii folosesc această utilizare fără etichetă, de exemplu, atunci când o boală nu poate fi tratată în mod adecvat cu medicamentele aprobate pentru ei, dar un medicament care nu a fost aprobat și-a demonstrat eficacitatea aici.

Utilizarea în afara etichetei: situația juridică

Fiecărui medic i se permite practic să prescrie medicamente în afara aprobării respective. Ar trebui chiar să facă acest lucru dacă, din punctul său de vedere profesional, preparatul în cauză este cea mai bună opțiune de tratament pentru un anumit pacient. Cu toate acestea, pentru a fi în siguranță, societățile medicale recomandă utilizarea în afara etichetei profesioniștilor din domeniul medical numai dacă studiile științifice au arătat că medicamentul este eficient și în domeniul de aplicare neaprobat.

Dacă medicul ar dori să prescrie un medicament „fără etichetă”, el este obligat să informeze cu atenție pacientul: trebuie să sublinieze că medicamentul în cauză nu este aprobat pentru utilizarea prevăzută. De asemenea, medicul trebuie să informeze pacientul cu privire la posibilele alternative, evoluția tratamentului planificat și posibilele consecințe și riscuri.

Răspunderea pentru efectele secundare

Dacă medicii prescriu un medicament așa cum este intenționat (adică în doza recomandată) în limitele aprobării sale și pacientul prezintă efecte secundare severe, producătorul este responsabil pentru acest lucru.

Situația este diferită în cazul utilizării în afara etichetei: dacă medicul prescrie un medicament în afara aprobării, acesta poate fi considerat responsabil pentru reacțiile adverse grave. De regulă, compania farmaceutică nu își asumă răspunderea aici.

Cu toate acestea, există excepții: de exemplu, unii producători de medicamente care conțin acid valproic au recunoscut utilizarea în afara etichetei a preparatului lor pentru prevenirea migrenelor - și astfel și-au asumat răspunderea pentru o astfel de utilizare.

Utilizarea în afara etichetei: riscuri

Eficacitatea unui medicament în afara domeniilor de aplicare aprobate nu a fost în mare parte investigată științific și dovedită în detaliu. Există, de asemenea, adesea o lipsă de date științifice fiabile cu privire la posibilele efecte secundare și riscuri, în special în ceea ce privește utilizarea în afara etichetei (datele generale despre efectele nedorite ale unui medicament, totuși, rezultă de obicei din studiile primelor aprobări).

De asemenea, dozarea corectă nu este întotdeauna ușor de estimat cu utilizarea în afara etichetei, de exemplu atunci când copiii urmează să fie tratați cu un medicament pentru adulți. Deoarece doza și efectul unui medicament nu sunt neapărat proporționale cu dimensiunile corpului (înălțime, greutate, suprafața corpului). Simpla înjumătățire a dozei pentru un adult de 70 kg atunci când se tratează un copil de 35 kg poate fi greșită - este posibil ca doza redusă să nu fie suficient de eficientă sau încă prea mare pentru copil.

Când vine vorba de utilizarea fără etichetă, medicii se orientează de obicei spre studii care investighează utilizarea unui medicament într-o zonă neaprobată. Această cercetare este adesea de bună calitate și include informații precum doza și durata de utilizare. În astfel de cazuri, utilizarea în afara etichetei devine mai puțin îngrijorătoare. Cu toate acestea, acestea nu sunt suficiente pentru a obține aprobarea oficială a medicamentului pentru domeniul de aplicare.

Utilizarea în afara etichetei: exemple

Există o serie de ingrediente active pe care medicii le folosesc în afara etichetei. Câteva exemple sunt date mai jos.

Droguri pentru adulți pentru copii

Unele medicamente de pe piață au fost testate numai pentru eficacitate și siguranță la adulți și au fost aprobate numai pentru utilizare la adulți. Studiile asupra adulților necesare pentru aprobare consumă mai puțin timp pentru companiile farmaceutice decât studiile corespunzătoare pe copii.

Aceasta înseamnă că, atunci când se tratează copiii, medicii pot fi nevoiți să recurgă la „medicamente pentru adulți”, deoarece nu există preparate aprobate corespunzătoare pentru copii.

Un regulament UE care este în vigoare din 2007 oferă producătorilor de produse farmaceutice, printre altele, stimulente speciale pentru introducerea pe piață a medicamentelor destinate copiilor - adică preparate a căror utilizare eficientă și sigură la copii a fost testată adecvat și apoi aprobată.

În același timp, ordonanța asigură că medicamentele sunt cercetate de înaltă calitate și că sunt aprobate corespunzător.

Medicație pentru epilepsie pentru migrene

Medicamentul acid valproic are un efect antispastic și este aprobat pentru tratamentul epilepsiei și tulburărilor bipolare. Potrivit studiilor, poate preveni, de asemenea, migrenele, adică reduce efectiv numărul de atacuri de migrenă la pacienții adulți.

Prin urmare, în anumite condiții, ingredientul activ este utilizat în utilizarea off-label pentru profilaxia migrenei la adulți. Una dintre condiții este că medicamentele aprobate pentru profilaxia migrenei nu au funcționat sau nu trebuie utilizate pentru pacient.

La copii și adolescenți, acidul valproic nu poate preveni migrenele mai bine decât un medicament inactiv (placebo). Prin urmare, ingredientul activ nu este potrivit pentru profilaxia migrenei la acest grup de pacienți.

Medicamentele împotriva cancerului „nu sunt etichetate”

Este nevoie de mult timp până la finalizarea procesului complex de aprobare pentru un medicament - timp care adesea nu este disponibil atunci când se tratează pacienții cu cancer. Prin urmare, utilizarea off-label în terapia cancerului nu este neobișnuită:

În multe cazuri, studiile prezentate cu privire la eficacitatea și siguranța unui medicament au fost deja verificate de autoritatea de aprobare și rezultatele pozitive ale acestui test au fost deja publicate, dar procesul de aprobare nu a fost încă complet finalizat. Până atunci, medicamentul va fi adesea utilizat ca standard în terapia cancerului și chiar recomandat pentru acesta în ghidurile medicale.

O altă posibilitate: un medicament aprobat pentru tratamentul cancerului pulmonar, de exemplu, s-a dovedit a fi eficient și în cancerul de stomac. Producătorul poate solicita apoi o prelungire a omologării, care, la rândul său, consumă mult timp. Între timp (adică temporar), medicii pot folosi apoi medicamentul împotriva cancerului pulmonar off-label împotriva tumorilor maligne de stomac.

Uneori, producătorii își economisesc o aprobare suplimentară care necesită mult timp și costă. Apoi se poate ca utilizarea în afara etichetei să fie practic permanentă.

Medicamente „off-label”: plătește compania de asigurări de sănătate?

Pacienții trebuie, de obicei, să plătească din propriul buzunar pentru terapia „off-label”. Companiile legale de asigurări de sănătate acoperă costurile numai în anumite condiții.

O condiție prealabilă pentru aceasta este ca experții să evalueze pozitiv utilizarea în afara etichetei. Pentru a face acest lucru, ei verifică datele științifice privind eficacitatea medicamentului în zona de aplicare neaprobată. De asemenea, iau în considerare dacă boala este gravă, ce alte opțiuni de terapie sunt și care sunt perspectivele de succes ale terapiei „off-label”.

În plus, medicamentul în cauză trebuie să aibă un fel de aprobare în Germania pentru ca o companie de asigurări de sănătate să plătească pentru cererea „off-label”.

O altă condiție prealabilă pentru asumarea costurilor este ca producătorul medicamentului în cauză să fie de acord cu utilizarea în afara etichetei - adică recunoaște utilizarea medicamentului său în zona de aplicare neaprobată și astfel își asumă răspunderea pentru acesta. Apoi, companiile legale de asigurări de sănătate pot decide să acopere costurile.

Acest lucru este posibil, de exemplu, pentru medicamentele menționate mai sus care conțin acid valproic, pentru care producătorii au aprobat utilizarea off-label pentru profilaxia migrenei.

Etichete:  îngrijirea vârstnicilor Copil copil sanatatea femeilor