Terapia genică - genomul patch-uri

Christiane Fux a studiat jurnalismul și psihologia la Hamburg. Editorul medical cu experiență a scris articole din reviste, știri și texte factuale despre toate subiectele de sănătate imaginabile din 2001. Pe lângă activitatea sa pentru, Christiane Fux este activă și în proză. Primul ei roman criminal a fost publicat în 2012 și, de asemenea, scrie, proiectează și publică propriile piese de teatru criminal.

Mai multe postări de Christiane Fux Tot conținutul este verificat de jurnaliștii medicali.

În teorie, erorile din materialul genetic pot fi remediate astăzi într-un mod țintit. Dar terapia genică este încă la început - riscurile sunt mari.

Defecțiunile genetice congenitale sau dobândite sunt cauza multor afecțiuni - de la boli ereditare la cancer. Terapia genică își propune de obicei să compenseze sau să corecteze erorile din componența genetică.

Terapie de substituție - Cod fix

Disciplina supremă a terapiei genetice este probabil terapia de substituție. Ideea este să schimbăm genele bolnave din organism cu cele sănătoase. În cazul optim, o astfel de terapie trebuie aplicată o singură dată.

Pentru terapia de substituție, profesioniștii din domeniul medical trebuie să canalizeze genele terapeutice în celulele corpului pacientului. Virușii care au perfecționat un astfel de proces pentru propria reproducere sunt de obicei folosiți ca vehicule de transport. În primul rând, virusul este dezamorsat astfel încât să nu îmbolnăvească pacientul. Aceasta elimină toate genele virusului care ar putea fi dăunătoare oamenilor. Dar acest lucru nu funcționează încă perfect: studiile au arătat în mod repetat cursuri foarte critice ale bolii. Prin urmare, oamenii de știință lucrează la metode în care virușii sunt înlocuiți cu transportori artificiali (vectori) mai compatibili.

Transportorii pot fi injectați în sânge sau țesut (in vivo) sau medicii iau celule de la pacient, care sunt apoi „infectate” cu genele sănătoase din laborator și apoi replantate (ex vivo). Uneori, ca și în cazul fibrozei chistice, succesul s-a obținut și cu spray-ul respirator. Cu toate acestea, efectele au durat doar aproximativ 30 de zile.

Fibroza chistică este o boală monogenă în care doar o singură genă este defectă. Cercetătorii își pun în prezent o speranță deosebită în vindecarea lor. Până acum, însă, metoda este un vis de viitor pentru majoritatea oamenilor cu gene. Terapia genică este încă la început și implică riscuri ridicate.

Prin urmare, în Germania, pacienții care pun viața în pericol, în special copiii pentru care nu există alte metode de vindecare, au preferința de a fi tratați cu terapie genetică. Cele mai cunoscute exemple ale acestei aplicații sunt bolile imune monogene în care doar o singură genă este defectă, în special bolile sistemului imunitar.

Cu acestea, o donație de măduvă osoasă este adesea singura perspectivă de vindecare. Dar găsirea unui donator adecvat durează adesea prea mult și, dacă nu este tratată, pacienții mor foarte tineri. Ca parte a terapiei genice, celulele măduvei osoase sunt echipate cu gena adecvată și readuse în corpul pacientului. Acest lucru a avut deja succes în cazuri individuale.

Terapie de adiție - antrenament de forță pentru gene

Terapia prin adiție este despre consolidarea anumitor funcții genetice. Un exemplu în acest sens este încercarea de a contrabanda gene în celulele imune care întăresc apărarea împotriva cancerului. Această formă de terapie genetică a fost utilizată până acum doar foarte rar, deoarece riscurile sale nu au fost cercetate în mod adecvat.

Terapia de supresie - Decupați problemele

Scopul terapiei de supresie este exact opusul: scopul aici este de a suprima în mod specific activitatea genică nesănătoasă. Un posibil domeniu de aplicare ar fi terapia persoanelor infectate cu HIV, care utilizează terapia genică pentru a opri răspândirea patelor în sânge.